太和医院采用国际新药成功救治3名重症肌无力患者

胡锦全查看曹先生恢复情况

秦楚网-十堰头条讯 文、图/记者 叶楚榕 特约记者 王慧 报道：有一种病叫重症肌无力，患者看起来四肢健全，但时常感觉乏力、睁眼费力、四肢无力，甚至吞咽困难、呼吸费力等。当肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

近日，太和医院采用全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α，成功救治3例难治性重症肌无力患者，为十堰地区重症肌无力患者带来新希望。

男子患重症肌无力一年多致四肢无力卧床不起

家住张湾区的曹先生今年63岁，2018年被查出患有双肾慢性肾衰竭，2020年起每两周要去医院做5次透析。

2022年年底的一天晚上，曹先生的左眼皮突然塌下来，还伴有颈椎疼。起初他以为是颈椎病引起的，在家附近的社区医院做了一段时间理疗后效果不见好转。渐渐地，曹先生发现自己开始出现四肢无力、双眼下垂等症状，后在太和医院被确诊为重症肌无力。

此后曹先生的病情逐步加重，出现呼吸困难、卧床不起，严重时完全无法进食，每次去医院做透析都是家属用轮椅推着。

由于重症肌无力无特效药，通常都是采取激素治疗，抑制体内异常免疫，但副作用非常多，可导致肥胖、糖尿病、高血压、股骨头坏死、骨折等。

长期的肾病和重症肌无力副作用让曹先生的身体一天不如一天，今年年初有一次，他连续腹泻20余天，最多的一天腹泻20次，且无法进食，身体严重消瘦，并发肺部感染。曹先生的妻子再次来到太和医院神经内科寻求帮助。

使用新药一个疗程效果显著

太和医院神经内科神经免疫与眩晕病区主任胡锦全介绍，相关数据显示，大多数重症肌无力患者会在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，其典型特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量。如果肌无力加重累及呼吸肌，可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

“由于患者的肾功能不好，很多药物都不能随便用，因此我们召开了多学科会诊，并请了肾病科的专家讨论，决定为曹先生使用新药艾加莫德。”胡锦全介绍，在注射2次艾加莫德α后，曹先生的症状大为好转，已经可以自己下床了。

目前曹先生已经完成第一个疗程（注射4次），再过一个月后进行第二个疗程的治疗。5月6日，记者在病房里看到，曹先生可以不用人搀扶自己行走。“之前我都是坐轮椅去做透析，最近走着去的，给我做透析的医生都觉得很神奇。”曹先生告诉记者，如今自己各种症状都得到明显改善，这让他充满信心。

胡锦全介绍，预计曹先生完成第二个疗程治疗后，症状应该能完全缓解。

快速反应使国际新药在十堰迅速落地

今年1月2日，罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α在上海交通大学医学院附属瑞金医院医保正式落地。而到3月份，太和医院就运用新药成功救治症状肌无力患者，如此迅速，得益于该院快速反应。

胡锦全介绍，艾加莫德α在国内上市之前，国家就赋予海南博鳌乐城先行区的先行先试政策，并取得很好疗效。随着1月初在国内上市并纳入医保后，科室就安排专人前往上海、广州等地学习如何筛选病例使用新药，评估疗效等。目前，太和医院神经内科已采用新药成功救治3名重症肌无力患者。

“新药的快速应用，也离不开市医保局的快速审批。如果不是医保报销，很多患者也无力承担新药的高昂费用。”胡锦全介绍，3月份时，当患者第一次去市医保局申请特殊药品报销，结果第二天就审批通过，非常迅速。部分患者医保报销后仅需自费20%。

胡锦全表示，以前很多重症肌无力患者面临无药可用局面，如今有了国际新药，还纳入医保报销，让不幸罹患全身型重症肌无力的患者有了新的治疗选择，帮助他们回归正常生活和工作。